CRISPR/Cas9-gentherapie ‘goedgekeurd’ in Europa voor sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

De Europese Commissie heeft een voorwaardelijke vergunning verleend voor het in de handel brengen van een CRISPR/Cas9-genbewerkingstherapie. Dat is aangekondigd in een persbericht

Exa-cel , genbewerkingstherapie is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met ernstige sikkelcelziekte (SCD), die wordt gekenmerkt door recidiverende vaso-occlusieve crises en patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT), voor wie hematopoëtische stamceltransplantatie (HSC) geschikt is en voor wie geen HLA-verwante HSC-donor beschikbaar is.

Exa-cel is een niet-virale, ex vivo CRISPR/Cas9-genbewerkingstherapie waarbij de eigen hematopoietische stam- en progenitorcellen van de patiënt worden bewerkt. Dit leidt tot een toegenomen productie van foetaal hemoglobine in rode bloedcellen.

Deze CRISPR-Cas9-genbewerkingstherapie is de enige genetische therapie die is goedgekeurd voor SCD- en TDT-patiënten in de Europese Unie (EU) en met deze goedkeuring zijn er nu meer dan 8.000 patiënten die potentieel in aanmerking komen voor behandeling. Vertex werkt al nauw samen met nationale gezondheidsautoriteiten om ervoor te zorgen dat patiënten die hiervoor in aanmerking komen zo snel mogelijk toegang krijgen.

Bron: MedNet en Vertex

Lees hier ook het nieuwsbericht van NOS (16 februari), waarin Dr. Erfan Nur in makkelijke taal uitlegt wat deze vorm van gentherapie inhoudt en hoe het bij de patiënt zal worden toegepast.
Nieuwe behandeling voor ernstige bloedziektes goedgekeurd